Profesor Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej wraz ze swoim zespołem wdraża program lekowy dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. U chorych, którzy jeszcze niedawno nie mieli szans na normalne życie, teraz dzięki skutecznym terapiom zatrzymuje się postęp choroby. U noworodków dzięki badaniom przesiewowym i podawaniu leków w pierwszym miesiącu życia, SMA najprawdopodobniej nigdy nie da objawów. Choroba śmiertelna na naszych oczach staje się przewlekła.